Drei der Teilnehmer an einer neuen Stammzellentransplantationsbehandlung für Menschen mit schweren Sehbehinderungen haben eine deutliche Verbesserung ihrer Sehkraft erfahren, und die positiven Auswirkungen hielten mehr als ein Jahr lang an. Bei einem vierten Teilnehmer verbesserte sich das Sehvermögen ebenfalls, allerdings nicht dauerhaft. Die vier Patienten nahmen an einer klinischen Studie teil, bei der ihnen umprogrammierte Stammzellen zur Behandlung ihrer geschädigten Hornhaut, der transparenten Außenfläche des Auges, transplantiert wurden.

Die äußerste Schicht der Hornhaut wird durch Stammzellen im Limbusring - dem dunklen Ring um die Iris - erhalten. Wenn diese Quelle erschöpft ist - ein Zustand, der als limbale Stammzelldefizienz (LSCD) bekannt ist - beginnt Narbengewebe die Hornhaut zu bedecken, was schließlich zur Erblindung führt. Dieser Zustand kann durch ein Trauma des Auges, eine Autoimmunerkrankung oder eine genetische Erkrankung verursacht werden.

Die Behandlungsmöglichkeiten für LSCD sind derzeit begrenzt. In den meisten Fällen wird eine Transplantation von Hornhautzellen durchgeführt, die aus Stammzellen des gesunden Auges des Patienten gewonnen werden, doch ist dies ein invasiver Eingriff mit sehr unsicherem Ausgang. Wenn beide Augen betroffen sind, ist eine Hornhauttransplantation von einem verstorbenen Spender eine Option, aber diese Gewebe können vom Immunsystem des Empfängers abgestoßen werden.

Kohji Nishida, Augenarzt an der Universität Osaka, und seine Kollegen haben eine alternative Zellquelle, induzierte pluripotente Stammzellen (iPS), für die neue Therapie verwendet. Zunächst entnahmen sie Blutzellen von gesunden Spendern, programmierten sie in den embryonalen Zustand zurück und verwendeten sie dann, um eine dünne, transparente Schicht aus Hornhautepithelzellen herzustellen. Zwischen Juni 2019 und November 2020 rekrutierte das Team zwei Frauen und zwei Männer (im Alter von 39 bis 72 Jahren) mit beidseitiger LSCD. Im Rahmen der Operation schabte das Team das Narbengewebe, das die geschädigte Hornhaut bedeckte, von einem Auge pro Patient ab und implantierte dann eine Scheibe mit Zellen, die von den Spendern gezüchtet worden waren, über die eine weiche Schutzkontaktlinse gelegt wurde.

Zwei Jahre nach der Implantation traten bei keinem der Empfänger ernsthafte Nebenwirkungen auf. Die Transplantate entwickelten keine Tumore - eines der bekannten Risiken der iPS-Zellbehandlung - und es gab keine Anzeichen dafür, dass das Immunsystem die Zellen angreift, auch nicht bei den beiden Patienten, die keine immunsuppressiven Medikamente erhielten. Nach der Transplantation zeigte sich bei allen vier Empfängern eine sofortige Verbesserung der Sehkraft und eine Verringerung der von der LSCD betroffenen Fläche. Die Verbesserung hielt bei allen Patienten bis auf einen an, doch bei einem Patienten ging die anfängliche Verbesserung im Laufe des einjährigen Nachbeobachtungszeitraums leicht zurück.

Experten zufolge ist noch nicht klar, was genau die Ursache für die Verbesserung der Sehkraft ist. Es ist möglich, dass sich die transplantierten Zellen selbst in der Hornhaut des Empfängers vermehrt haben. Die positive Veränderung könnte aber auch auf die Entfernung von Narbengewebe vor der Transplantation zurückzuführen sein oder darauf, dass die Behandlung die eigenen Zellen des Empfängers veranlasste, aus anderen Regionen des Auges einzuwandern und die Hornhaut zu verjüngen. Nishida sagte, dass sie planen, im nächsten März klinische Studien zu beginnen, um die Wirksamkeit der Behandlung zu bewerten, jetzt mit einer größeren Anzahl von Patienten.